Олимлар генларни таҳрирлаш технологияси ёрдамида инсон организми ичидаги ДНКга илк бор ўзгартириш киритди. Тажриба давомида Вильсон касаллигини келтириб чиқарувчи генетик мутацияни жигар ҳужайраларида тузатишга ҳаракат қилинди.

Вильсон касаллиги — организмда ортиқча мис тўпланишига олиб келадиган камёб ирсий хасталик. У ATP7B генидаги мутация билан боғлиқ. Мазкур ген жигардаги ортиқча мисни организмдан чиқаришга ёрдам берувчи оқсил ишлаб чиқаришда иштирок этади. Даволанмаса, миснинг тўпланиши жигарга жиддий зарар етказиши, шунингдек, асаб тизимида бузилишларни келтириб чиқариши мумкин.

Ҳозирда бундай беморлар асоратларнинг олдини олиш учун умрбод дори қабул қилишга мажбур. Генларни таҳрирлаш технологияси эса келажакда касаллик сабабини бартараф этиш имконини бериши мумкин.

Тадқиқотда prime editing деб аталувчи янги усул қўлланилган. CRISPR-Cas9 каби анъанавий технологиялар кўпинча генларни фаолиятдан тўхтатишга қаратилган бўлса, prime editing ДНКнинг муайян қисмларини аниқ жойда қўшиш, ўчириш ёки алмаштириш имконини беради. Бу усулни ДНКдаги хатони тузатувчи микроскопик таҳрир воситасига қиёслаш мумкин.

Генларни таҳрирлаш воситалари жигар ҳужайраларига жуда майда липид нанозаррачалар орқали етказилади. Шунга ўхшаш усул мРНК вакциналарида ҳам қўлланилади. Бу ёндашув бемор ҳужайраларини организмдан ажратиб олиш, лабораторияда ўзгартириш ва қайта киритиш заруратини камайтириши мумкин.

Бироқ технология ҳали қатор муаммоларга эга. Жумладан, ҳужайралар кўпайишни бошлашидан олдин киритилган ўзгаришларнинг тўлиқ аниқлигини текшириш қийин. Prime editing технологиясининг биринчи клиник синови натижалари 2027 йилда маълум бўлиши кутилмоқда, деб хабар берди Nature нашри.